Roma, 30 nov. (askanews) – “Una delle pietre miliari dei primi mesi del nostro governo è
stata proprio quella di licenziare il piano nazionale delle
malattie rare”. Così il sottosegretario alla Salute Marcello
Gemmato, intervenuto oggi alla presentazione del nuovo
“Termometro Parlamentare degli ATMP” (Advanced Therapy Medicinal
Products), il report finale di un training istituzionale con
focus sulle Terapie avanzate, promosso da UNIAMO, Federazione
Italiana Malattie Rare Onlus, ospitato dall’Intergruppo
Parlamentare Innovazione Sostenibile in Sanità, organizzato in
collaborazione con LS CUBE, grazie al supporto non condizionante
di #VITA (coalizione di aziende di cui fanno parte:
Bristol-Myers-Squibb, Gilead Sciences, Janssen, Novartis, Pfizer,
PTC, Roche e Vertex). Il “Termometro Parlamentare degli ATMP”
vuole rappresentare uno strumento tecnico-operativo a supporto
dei parlamentari per poter definire misure efficaci volte a
rendere l’Italia competitiva anche sulle nuove frontiere delle
Terapie avanzate, con l’obiettivo di garantire la disponibilità
di tali terapie, intervenendo sulla cornice regolatoria per
incentivare l’attività di ricerca, sviluppo, produzione e
commercializzazione da parte degli enti di ricerca e
dell’industria, elaborare nuovi modelli finanziari di
rimborsabilità, creare le condizioni che garantiscano un equo e
tempestivo accesso agli ATMP e individuare percorsi diagnostici
rapidi ed efficaci. Le Terapie avanzate rappresentano una nuova e
fondamentale opportunità per il trattamento e la prevenzione
degli effetti di una varietà di patologie (le malattie geniche,
quelle onco-ematologiche e le malattie a lunga prognosi) o per
ristabilire, correggere o modificare funzioni fisiologiche
compromesse negli esseri umani, anche con la correzione di
mutazioni acquisite su base genetica. Alcune di queste terapie
consistono in una tecnologia medica molto complessa nella quale
il genoma ricombinato è utilizzato come una sostanza
farmaceutica. Intervengono in modo diretto sulle cause della
malattia e non sui sintomi, sono in grado di curare o trasformare
radicalmente la storia clinica di un paziente.
