L’atassia di Friedreich è la più frequente fra le sindromi atassiche ereditarie. Nell’atassia di Friedreich il sistema nervoso e altri organi, come il cuore e il pancreas, entrano in sofferenza a causa di un cattivo funzionamento del metabolismo cellulare, che determina una diminuzione nella produzione di energia e un patologico accumulo di ferro all’interno delle cellule. Gli organi danneggiati da questo processo smettono, quindi, di funzionare in modo corretto, determinando i sintomi atassici – che sono legati all’equilibrio, al movimento dei muscoli del corpo, degli occhi, e dell’articolazione della parola – e, in molti casi, insufficienza cardiaca e diabete. L’atassia di Friedreich è progressiva, i suoi sintomi tendono cioè a diventare più gravi nel corso del tempo. In generale la severità dei sintomi può variare molto da un paziente all’altro.
Novystem SpA (https://www.novystem.com/) è una PMI innovativa specializzata nella ricerca delle patologie a danno ossidativo tra cui l’Atassia di Friedreich e detiene un brevetto internazionale sulle nanoparticelle d’oro per il trattamento della specifica patologia.
Il potenziale nuovo farmaco ha concluso con successo la fase di sperimentazione preclinica in modelli rilevanti della malattia, i cui risultati sono stati pubblicati dal gruppo del Professor Yvan Torrente del Policlinico di Milano su una prestigiosa rivista scientifica (Villa C et al. 2021).
In merito a questi risultati, il Professor Torrente commenta: “Le nanoparticelle di oro hanno dimostrato importanti risultati di efficacia e sicurezza in modelli di malattia, e siamo fiduciosi che possano aprire una nuova prospettiva terapeutica per i pazienti affetti da Atassia di Friedreich.”
Inizia quindi il percorso di sviluppo farmaceutico vero e proprio per le nanoparticelle di oro, che potrebbero entrare nella fase di sperimentazione clinica in pazienti affetti da Atassia di Friedreich in tempi ragionevolmente brevi stimati nei prossimi 18 mesi.